Os planos de saúde têm o dever de fornecer todo o tratamento necessário aos pacientes, inclusive medicamentos para o seu tratamento, sejam estes de alto custo ou importados, não cabendo a eles controlar o uso, mas sim, arcar com os custos.

O que acontece, no entanto, é de convênios negarem o custeio de determinados medicamentos com a alegação do uso off label, ou seja, para uso diferente do previsto na bula. Esse tipo de negativa é considerada abusiva e pode gerar riscos para a vida e saúde dos pacientes, uma vez que o mesmo remédio pode ser usado para outros tratamentos, além daqueles previstos expressamente na bula.

Em decisão, a 4ª Turma do Superior Tribunal de Justiça unifica o entendimento do tribunal sobre a questão, pois a 3ª Turma, que também analisa processos de direito privado, já havia se manifestado, no mesmo sentido e entende que as operadoras de plano de saúde não estão autorizadas a interferir na atuação médica para se negar ao fornecimento de medicamento off label. O custeio de remédios off label foi discutido em um recurso que opunha a Amil e uma beneficiária diagnosticada com câncer no cérebro. Dessa forma, o médico deve ter autonomia para indicar o melhor tratamento ao paciente, enquanto as operadoras de planos de saúde não podem negar o fornecimento de medicamento off label.

A utilização do medicamento off label, apesar disso, não pode ocorrer sem critérios e só deve ser admitida após esgotadas todas as alternativas tradicionais de tratamento.

Todos medicamentos que são registrados no Brasil recebem aprovação da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para uma ou mais indicações, que devem constar em sua bula. Mesmo estes medicamentos já aprovados pelas agências reguladoras podem vir a ser empregados no tratamento de outras doenças. Para esses casos, usamos a expressão off label.

O uso off label pode se referir tanto ao uso diferente do especificado na bula como para administração de dosagem diferente ou até mesmo para grupos, doenças ou condição clínica aos quais o medicamento não foi avaliado. Por exemplo, quando um medicamento quimioterápico é aprovado para o tratamento de um tipo de câncer, mas é usado para tratar um câncer diferente. O medicamento off label costuma ser indicado quando alternativas tradicionais de tratamento já falharam, ou quando o médico avalia que o medicamento pode ser útil para um paciente que tenha uma condição semelhante a outra à qual o mesmo é utilizado.
Apesar da prática da indicação off label não ser ilegal, o uso off label deve ser apoiado em evidências clínicas que apontem benefícios para tal utilização. Então fique atento e exija que seu médico avise sobre eventuais riscos do uso, além de avaliar possíveis benefícios desse tipo de medicamento.